上海交通大学医学院附属新华医院为患有Snijders Blok-Campeau综合征的6岁女童小美进行全球首例脑部碱基编辑治疗试验。该患儿患有轻度发育迟缓和语言障碍,其生命安全并未面临即时威胁。2025年3月24日进行治疗后的第7天,小美因血栓性微血管病去世。医院伦理委员会认定死亡与治疗肯定相关。


上海交通大学医学院附属新华医院一名6岁女童在接受体细胞碱基编辑治疗后于一周内死亡。该患儿患有Snijders Blok–Campeau综合征,这是一种全球仅有数百名确诊患者的罕见疾病。事件发生于2025年3月24日,后经国际期刊《Science》的调查而在2026年7月26日公开。