ctx310疗法

科学生命科学

单次CRISPR基因编辑疗法将"坏"胆固醇水平降低五成,效果持续一年

克利夫兰诊所完成的一项第一期人体临床试验显示,单次注射CRISPR基因编辑疗法CTX310能够将难治性血脂异常患者的LDL胆固醇水平降低约50%。该研究涉及15名患者,在最高剂量组(0.8 mg/kg)中,LDL胆固醇降低幅度达到52.5%,甘油三酯降低47.8%,且这些改善在12个月的随访期间持续保持。在整个一年的…