镰状细胞病

科技人工智能

全球首款2岁适用基因疗法获FDA批准,为幼儿血液病治疗带来新希望

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准福泰制药的基因疗法Casgevy的适应症拓展,将可用患者年龄下限扩展至2岁及以上 。这标志着Casgevy成为全球首个可用于低龄儿童的CRISPR基因编辑疗法 。该药物通过靶向BCL11A基因的红细胞特异性增强子区域重启胎儿血红蛋白,无需引入外源基因序列,用于治疗镰状细胞病和输血…

社会突发事件

几内亚17岁考生因作弊被监禁期间死亡,父亲指医疗护理不足

几内亚17岁少年马马杜·朱马·巴因在国家高中毕业考试中使用手机作弊而被逮捕,于7月15日事件发生两天后被判处6个月监禁,其中5个月缓刑,需实际服刑1个月 。