肌酸转运蛋白缺陷症

蒙大拿州扩展"右试"法律为罕见病患儿开辟试验药物新路

蒙大拿州近期扩展了"右试"法律，允许非绝症患者在药物完成I期临床试验后申请获得未获批的实验性药物。蒙大拿州卫生部门已于上周正式确定了相关诊所规则，并建立了实验治疗审查委员会来审查此类申请。