罕见病
健康医疗
多起临床试验风波后，罕见病基因治疗如何走向未来
2026年，多起基因治疗临床试验受试者死亡事件相继披露，其中包括2名儿童，在医疗界引发广泛关注。这些事件涉及研究者发起的临床研究项目，反映了当前基因治疗在安全性上存在的突出问题。面对这一局面，国家相关部门迅速采取行动。9月4日，国家医保局副局长李滔宣布将把更多符合条件的罕见病创新药纳入医保报销范围。9月14日，国家卫…
健康医疗
蒙大拿州扩展"右试"法律为罕见病患儿开辟试验药物新路
蒙大拿州近期扩展了"右试"法律，允许非绝症患者在药物完成I期临床试验后申请获得未获批的实验性药物。蒙大拿州卫生部门已于上周正式确定了相关诊所规则，并建立了实验治疗审查委员会来审查此类申请。